Un nuevo fármaco, probado con éxito en ratones y en cultivos de células humanas, pudiera ser capaz de revertir los síntomas y las causas de la diabetes tipo 1.
Si, en efecto, logra demostrarse su eficacia y seguridad en ensayos clínicos, podría suponer una cura para la enfermedad.
El logro, que salió publicado en Nature Communications, es de un equipo internacional de científicos encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) de Sevilla.
Ha llevado varios años identificar un receptor molecular adecuado que se pueda activar con un fármaco; ahora que lo han descrito, será posible diseñar varias moléculas sintéticas para dar con el medicamento idóneo.
“Si realmente son capaces de trasladar esto a humanos, y eso será en un futuro no corto, el medicamento podrá ser útil no solo en prevención sino en tratamiento. Esto abre una puerta a la curación de la diabetes tipo 1”, dijo el investigador Ramón Gomis, catedrático emérito de la Universidad de Barcelona y ex-director del instituto de investigaciones biomédicas Idibaps.
La diabetes tipo 1 es una condición autoinmune que suele aparecer en la infancia. En los 21 millones de pacientes que la sufren, los linfocitos destruyen las células beta del páncreas, encargadas de almacenar y secretar insulina, creando una dependencia de por vida a la inyección de esta hormona.
El nuevo fármaco hace dos cosas: reduce el ataque autoinmune y repone la población de células beta destruidas.
Hasta ahora, los tratamientos disponibles —inmunosupresión o terapias celulares— solo podían cumplir una función o la otra, respectivamente.
“Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar células que sustituyan a las que no funcionan y detener la causa”, explicó Bernat Soria, director del Departamento de Regeneración y Terapias Avanzadas de Cabimer y fundador del centro.
La estructura del nuevo compuesto químico (BL001) está protegida por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud. Su diseño le permite activar un receptor molecular situado en la superficie de algunas células inmunes y de las células del páncreas, según explicó la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier.
Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege a las células beta.
El mismo receptor también se encuentra en las células alfa del islote de Langerhans, que son las encargadas de almacenar y secretar la hormona glucagón.
El fármaco provoca la transformación de células alfa en células beta. Este insólito fenómeno, conocido como transdiferenciación, resuelve un problema clave al que se enfrentan las terapias celulares, que es el de regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada.
“Es muy novedosa la idea, pero finalmente tienen resultados que han convencido”, señaló Gomis.
El fármaco ha tenido éxito para prevenir y tratar la diabetes en ratones transgénicos y en cultivos de tejido pancreático donado por las familias de pacientes fallecidos.
El investigador principal de Cabimer, Benoit Gauthier, querría tener un medicamento viable “lo antes posible”, pero asegura que es imposible saber cuándo lo conseguirán.
“Desarrollar un fármaco desde el laboratorio hasta la paciente cuesta unos 20 millones de euros. Hemos gastado tres millones ya. Si me das 17 millones mañana, en unos pocos años, si todo va bien, ya estaría en el mercado”, afirma.
Además de la financiación pública, esta investigación ha recibido contribuciones de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation de Nueva York (EE UU) y DiabetesCERO en España.
El compuesto patentado es solo uno de varios que ahora se crearán con el fin de identificar los que tengan umbrales más bajos de eficacia y más altos de toxicidad.
Aunque a los ratones se les administró la molécula por inyección, el objetivo final es crear una pastilla. Con suerte, un medicamento como este podría crear tolerancia inmunitaria permanente.
“Las empresas farmacéuticas preferirían una pastilla que los pacientes tengan que tomar de por vida, pero mi deseo es que se pueda reeducar al sistema inmune”, concluye Gauthier.
La prevalencia más alta
La diabetes es la enfermedad con la prevalencia más alta del mundo: afecta a 430 millones de personas. De esas, aproximadamente el 95% son de tipo 2 y el 5% son de tipo 1.
Mientras que la diabetes de tipo 2 suele aparecer en adultos con obesidad y se puede controlar con la pérdida de peso, la de tipo 1 es una enfermedad autoinmune que no tiene cura y requiere la inyección periódica de insulina.
No siempre se manifiesta en la infancia, ya que puede aparecer en adultos después de una reacción inmunológica fuerte, por ejemplo, tras una infección o accidente.
Cada año, en Estados Unidos, 13.000 niños son diagnosticados de diabetes tipo 1 y más de un millón de niños estadounidenses y adultos luchan contra esa enfermedad a diario.
Aunque nadie conoce con certeza las causas, los científicos piensan que tiene algo que ver con los genes. Pero generalmente tener los genes no es razón suficiente para tener diabetes.
Probablemente una persona ha de tener que estar expuesta a algo más -a un virus, por ejemplo- para tener diabetes tipo 1.
La diabetes tipo 1 no puede ser prevenida y no existe una manera práctica de predecir quien la adquirirá.
No hay nada que el progenitor o el niño hubieran hecho para provocar la enfermedad. Una vez que una persona contrae diabetes tipo 1, la enfermedad no desaparece y requiere tratamiento de por vida.
Los niños y adolescentes con diabetes tipo 1 dependen de inyecciones de insulina diarias o de una bomba de insulina para controlar los niveles de glucosa en la sangre.
La diabetes tipo 2 (antiguamente denominada diabetes no dependiente de insulina o diabetes del adulto) es distinta de la diabetes tipo 1.
La diabetes tipo 2 resulta de la incapacidad del organismo de responder normalmente a la insulina. A diferencia de las personas con diabetes tipo 1, la mayoría de los enfermos con diabetes 2 pueden seguir produciendo insulina, pero no lo suficiente como para satisfacer las necesidades del organismo.
